2016年5月12日，PhRMA（美国医药研究与制造商协会）发布了2016年医药工业研究报告。

一、疾病治疗的进展

从上世纪50年代以来，新药研发很大程度上提高了人均寿命，糖尿病、丙肝、艾滋病等疾病导致的死亡率不断下降。2013年美国平均寿命已经达到男性76.4岁、女性81.2岁，对比1950年数据，整整延长了10年。

近10年来，新药研发见证了诸多里程碑式的进展。

以丙肝为例，新型聚合酶抑制剂类抗病毒药物彻底颠覆了丙肝的治疗方式。

二、新药研发

药企研发人员致力于新药开发，目前共计有7000余种在研药物，集中分布在抗癌药、精神系统药物、抗感染药物和免疫学药物等。约有450个 罕见病在研药物，美国有7000多种罕见病，影响到3000万患者即美国人口的十分之一，而目前仅有300多种罕见病有治疗方法。

2015年，PhRMA成员药企共投入588亿美元进行新药研发，增长10%。

研发投入方面，除了药企处于新药开发的最核心地位以外，NIH、医疗器械企业等也发挥了重要重要。

新药研发涉及到一个完整的生态系统：药企处于核心地带，NIH、中小企业作为原始创新的主要来源，FDA作为裁判和监管方，知识产权机构、风险投资机构等为新药研发保驾护航。

新药研发成本快速增加，据估算，2000s-2010s新药平均研发成本达到26亿美元。研发成本的增加源于以下因素：愈加复杂和大规模的临床试验、新药开发更加集中在慢性病药物和神经退行性疾病药物领域，以及前期药物筛选的失败率增加。

以阿尔茨海默症为例，近十几年间多大上百个药物在不同研发阶段宣告失败，成功者则屈指可数。

尽管失败不可避免，但是失败的尝试也为成功者奠定了坚实基础。黑色素瘤、脑瘤、肺癌等适应症就是在诸多失败基础上推出了多款创新药物，极大改善了相关适应症的治疗情况。

三、市场动力

药企都会争取做同类药物中的first-in-class，后来者也会紧紧追赶抢占市场份额。仿制药、生物类似药则在促进降低治疗成本、减轻医保负担的同时，为企业带来利润。相比十年前，整个市场格局都发生了诸多变化。

同类药物中first-in-class与Second-in-class的平均上市间隔时间从1970s的10年缩短到2005-2011年的2.3年，直接反映了新药开发的竞争激烈程度。

仿制药的竞争同样激烈，1995年，新药上市后，一般要14年后才遭遇FDA paragraph IV的专利挑战，2005年，这个数字为8.5年，到2014年这个数字只有5.2年。专利挑战常常意味着仿制药会提前上市。

愈加激烈的药物开发竞争，意味着新药更新换代加快，产品生命周期缩短，受竞品、仿制药的竞争更大，直接的结果就是新药生命周期销售总额的下降。1991-1994年，一款新药平均为药企带来34亿美元销售额，而到了2005-2009年，这个数字只有29亿美元。

四、医疗支出分析

在美国，药品支出只占医疗支出的一小部分：每1美元医疗支出中，只有0.1美元用于药物。

处方药物中，仿制药的处方占比从1984年的19%上升到2015年的91%。当然9%的新药处方费用占比在80%以上。

原报告下载：

2016生物制药行业报告.pdf